Năm ngoái, Eisai, công ty đã phát triển loại thuốc điều trị Alzheimer mới đầu tiên trên thế giới sau gần 20 năm, đã phải đối mặt với đối thủ cạnh tranh mạnh mẽ chỉ sau một năm ra mắt.

Hội đồng cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhất trí khuyến nghị phê duyệt loại thuốc điều trị Alzheimer "donanemab" do công ty dược phẩm Lilly của Hoa Kỳ phát triển vào ngày 10 tháng 6. Quyết định của hội đồng cố vấn không có tính ràng buộc về mặt pháp lý, nhưng FDA thường tuân theo ý kiến của hội đồng cố vấn, do đó donanemab có khả năng được tung ra thị trường tại Hoa Kỳ và Nhật Bản trong năm nay. Điều này có nghĩa là cạnh tranh nhanh chóng với "Lecanemab" - thuốc điều trị Alzheimer do Eisai tung ra thị trường vào năm 2023.

GlobalData, công ty nghiên cứu thị trường của Anh, dự đoán doanh thu của hai loại thuốc của Eisai và Lilly sẽ đạt khoảng 5 tỷ USD vào năm 2029. Việc bệnh nhân và bác sĩ lựa chọn loại thuốc nào sẽ phụ thuộc vào sự khác biệt về đặc điểm chi tiết và chiến lược tiếp thị của hai công ty trong tương lai.

Cả hai loại thuốc đều có cơ chế chung là loại bỏ protein "beta amyloid" tích tụ trong não để ngăn chặn tiến triển của bệnh Alzheimer, nhưng chúng có sự khác biệt về chi phí cho bệnh nhân, đối tượng điều trị, v.v.

Theo kết quả thử nghiệm lâm sàng cho đến nay, donanemab của Lilly có nguy cơ tác dụng phụ như xuất huyết não cao hơn một chút. Ngoài ra, nó chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân có lượng protein "tau" nhất định trong não. Trong thử nghiệm lâm sàng donanemab, việc truyền thuốc được duy trì mỗi 4 tuần và việc truyền thuốc được dừng lại khi đạt được hiệu quả nhất định.

Trong khi đó, Lecanemab của Eisai phải truyền mỗi 2 tuần và thời điểm ngừng truyền thuốc vẫn chưa rõ ràng. Đối với Eisai, Lecanemab là một sản phẩm quan trọng đóng vai trò then chốt cho sự phát triển trong tương lai của công ty. Sản phẩm chủ lực hiện tại của Eisai là thuốc trị ung thư "Lenvima", chiếm khoảng 40% doanh thu 741,8 tỷ Yên của Eisai trong năm 2023. Tuy nhiên, Lenvima sẽ hết hạn độc quyền về vật chất vào năm 2026, và sau đó, các loại thuốc generic có khả năng gia nhập thị trường. Lecanemab, thuốc điều trị Alzheimer, được kỳ vọng sẽ là "thuốc kế nhiệm" chịu trách nhiệm cho thời gian sau khi Lenvima hết hạn độc quyền.

Một mặt, Trung tâm Nghiên cứu Y tế Dài hạn Quốc gia Nhật Bản cũng cung cấp thông tin về donanemab của Lilly. Trung tâm này chú ý đến khả năng cao của donanemab trong việc loại bỏ các mảng amyloid trong não một cách hiệu quả. Năm 2021, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 "TRAILBLAZER-ALZ" đánh giá độ an toàn và hiệu quả của donanemab, Lilly đã yêu cầu FDA Hoa Kỳ phê duyệt nhanh, nhưng FDA đã hoãn phê duyệt nhanh donanemab vào tháng 1 năm 2023. Nguyên nhân là do thiếu "dữ liệu của 100 bệnh nhân được truyền donanemab trong tối thiểu 12 tháng" cần thiết để xác nhận độ an toàn của donanemab. Tuy nhiên, FDA không bày tỏ lo ngại về hiệu quả của donanemab.

Lilly tiếp tục tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 để thu thập dữ liệu cần thiết, đã nộp đơn xin phê duyệt chính thức cho FDA Hoa Kỳ vào tháng 7 năm 2023 và cũng nộp đơn xin phê duyệt cho Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản vào tháng 9 cùng năm.

Sự khác biệt giữa Lecanemab và donanemab là loại tập hợp beta amyloid mà chúng liên kết. Lecanemab liên kết với cả tập hợp beta amyloid có kích thước trung bình gọi là "protofibril" và các mảng amyloid lớn hơn. Ngược lại, donanemab liên kết chọn lọc với các mảng amyloid tích tụ trong não sau một thời gian và được gắn nhãn "pyroglutamylation". Sự khác biệt này có thể là một trong những lý do khiến donanemab loại bỏ các mảng amyloid tích tụ trong não hiệu quả hơn. Lecanemab có thể liên kết và loại bỏ hiệu quả hơn các mảng amyloid ở giai đoạn bắt đầu tích tụ trong não.

Hiện tại, việc xem xét phê duyệt donanemab đang được tiến hành tại Hoa Kỳ và Nhật Bản, và chúng ta phải chờ kết quả. Tuy nhiên, nếu hiểu rõ đặc điểm của Lecanemab và donanemab và sử dụng hợp lý hai loại thuốc kháng thể này, có thể tăng cường độ an toàn và hiệu quả đồng thời giảm liều lượng, thời gian điều trị và chi phí. Cần có thêm nhiều nghiên cứu trong tương lai.